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TBN治疗Alport综合征
    发布时间: 2024-04-09 14:14    
TBN治疗Alport综合征



Alport综合征,即遗传性进行性肾炎,是遗传性肾脏疾病中比较常见的一种,在美国占成人终末期肾脏病的0.2%,在儿童终末期肾脏病中达2.2%。患病后患者肾功能呈进行性衰退,病情越来越重,最终肾脏衰竭。Alport综合征最早于儿童期发病,常常有家族史。流行病学资料报道,在美国和欧洲,Alport综合征发病率为1/50000。美国现有患者人数为3-6万,中国患者人数大约为10-21万。目前该病尚无有效治疗药物,临床需求巨大。


TBN可高效清除自由基,通过激活PGC-1/Nrf2保护线粒体功能、增加ATP产生,同时促进细胞自噬、恢复细胞活力,具有显著的细胞保护作用。TBN已完成296例DKD患者临床试验,显示了在慢性肾病中的安全性高、耐受性好,患者临床获益明显。研究报道NRF2激活剂在治疗Alport综合征的临床试验中取得很好的疗效。因此,TBN有可能给Alport综合征患者带来获益。TBN用于治疗Alport综合征的临床试验已取得中国CDE临床试验许可。


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